ORYZON presentará datos positivos de eficacia preclínica de ORY-4001 en la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT) en el congreso anual de la Peripheral Nerve Society PNS-2023
- Seleccionado para Presentación Oral
- Estudio realizado en un modelo murino de CMT1A
- Con el soporte de la CMT Research Foundation
MADRID, ESPAÑA y BOSTON, MA, EEUU, 30 de mayo de 2023 - Oryzon Genomics, S.A. (Código ISIN: ES0167733015, ORY), una compañía biofarmacéutica en fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias para enfermedades con importantes necesidades médicas no resueltas, ha anunciado hoy que presentará datos positivos de eficacia preclínica de ORY-4001 en un modelo de CMT en el congreso anual de la Peripheral Nerve Society, PNS-2023, que tendrá lugar del 17 al 20 de junio en el Bella Center en Copenhague, Dinamarca. El Comité Científico del congreso PNS-2023 has seleccionado la comunicación “ORY-4001, un nuevo inhibidor de HDAC6 de tipo oxadiazol potente y selectivo muestra eficacia terapéutica preclínica en CMT1A” para presentación oral, que tendrá lugar el martes, 20 de junio, a las 08:40 am hora local.
En 2022, Oryzon y la CMT Research Foundation (CMTRF), una organización estadounidense sin ánimo de lucro dirigida por pacientes y centrada en ofrecer tratamientos y curas para la CMT, firmaron un acuerdo para explorar el potencial terapéutico de los inhibidores de la deacetilasa de histonas 6 (HDAC6-) de Oryzon. A raíz de los resultados preclínicos positivos obtenidos en el marco de esta colaboración, Oryzon seleccionó un candidato para desarrollo clínico, ORY-4001. Este compuesto es un inhibidor de la HDAC-6 con una farmacología excelente y una selectividad muy alta frente a otras clases de HDAC, lo que se traduce en un perfil de seguridad notable que evita la hematoxicidad. El compuesto presenta fuertes propiedades antiinflamatorias y datos in vivo positivos en modelos inflamatorios. En el estudio que se presentará en el congreso annual PNS-2023, ORY-4001 mostró múltiples respuestas positivas en un modelo in vivo validado de neuropatía periférica CMT1A que recapitula de forma fiable muchos de los síntomas de esta enfermedad en humanos.
El Dr. Jordi Xaus, Director Científico de Oryzon, ha comentado: “Aunque éste es sólo un primer modelo preclínico de prueba de concepto de una neuropatía periférica, la robustez de los datos obtenidos en este modelo de CMT1A es realmente alentadora y nos impulsa a intensificar nuestros esfuerzos para llevar a cabo estudios IND pre-regulatorios para apoyar la primera administración en humanos de ORY-4001 en los próximos trimestres.”
La CMT es una enfermedad progresiva y degenerativa que afecta a los nervios periféricos. Afecta a 150.000 estadounidenses y más de 3 millones de personas en todo el mundo. Es una de las afecciones más prevalentes entre las enfermedades raras y actualmente carece de tratamientos o curas eficaces. La CMT está causada por diversas mutaciones genéticas. La CMT1A es la forma más prevalente, y representa aproximadamente la mitad de todas las personas con CMT.
Para más información sobre el congreso PNS-2023, pueden visitar la web de PNS-2023.
Sobre Oryzon
Fundada en 2000 en Barcelona, España, Oryzon es una compañía biofarmacéutica de fase clínica líder europea en epigenética. Oryzon tiene una de las carteras más fuertes en el sector, con dos inhibidores de LSD1 en ensayos clínicos de Fase II, iadademstat y vafidemstat, y otros programas dirigidos contra otras dianas epigenéticas. La compañía posee también una fuerte plataforma para la identificación de biomarcadores y validación de dianas para una variedad de enfermedades oncológicas y neurológicas. Para más información, visitar www.oryzon.com
Sobre ORY-4001
ORY-4001 es un inhibidor altamente selectivo de la histona deacetilasa 6 (HDAC-6). Debido a sus propiedades farmacológicas positivas, ha sido nominado recientemente como candidato a desarrollo clínico para el tratamiento de ciertas enfermedades neurológicas como la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT), la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y otras. Los inhibidores de la HDAC-6 se han propuesto como tratamientos potencialmente eficaces para la CMT, la ELA y otros trastornos neurológicos que carecen de tratamientos eficaces.
AFIRMACIONES O DECLARACIONES CON PROYECCIONES DE FUTURO
Esta comunicación contiene información y afirmaciones o declaraciones con proyecciones de futuro sobre Oryzon. Asimismo, incluye proyecciones y estimaciones financieras con sus presunciones subyacentes, declaraciones relativas a planes, objetivos, y expectativas en relación con futuras operaciones, inversiones, sinergias, productos y servicios, y declaraciones sobre resultados futuros. Las declaraciones con proyecciones de futuro no constituyen hechos históricos y se identifican generalmente por el uso de términos como “espera”, “anticipa”, “cree”, “pretende”, “estima” y expresiones similares.
Si bien Oryzon considera que las expectativas recogidas en tales afirmaciones son razonables, se advierte a los inversores y accionistas de Oryzon de que la información y las afirmaciones con proyecciones de futuro están sometidas a riesgos e incertidumbres, muchos de los cuales son difíciles de prever y están, de manera general, fuera del control de Oryzon, lo que podría provocar que los resultados y desarrollos reales difieran significativamente de aquellos expresados, implícitos o proyectados en la información y afirmaciones con proyecciones de futuro. Entre tales riesgos e incertidumbres están aquellos identificados en los documentos remitidos por Oryzon a la Comisión Nacional del Mercado de Valores y que son accesibles al público.
Se recomienda no tomar decisiones sobre la base de afirmaciones o declaraciones con proyecciones de futuro, ya que se refieren exclusivamente a la fecha en la que se manifestaron, no constituyen garantía alguna de resultados futuros y no han sido revisadas por los auditores de Oryzon. La totalidad de las declaraciones o afirmaciones de futuro de forma oral o escrita emitidas por Oryzon o cualquiera de sus miembros del consejo, directivos, empleados o representantes quedan sujetas, expresamente, a las advertencias realizadas. Las afirmaciones o declaraciones con proyecciones de futuro incluidas en este documento están basadas en la información a disposición de Oryzon a la fecha de esta comunicación.