ORYZON anuncia la inclusión del primer paciente en EE.UU. en PORTICO, un ensayo clínico de Fase IIb con vafidemstat en Trastorno Límite de Personalidad
- PORTICO ya está reclutando pacientes en varios países europeos
MADRID, ESPAÑA y CAMBRIDGE, EEUU, 18 de octubre de 2021 - Oryzon Genomics, S.A., compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias en enfermedades con importantes necesidades médicas no resueltas, ha anunciado hoy la inclusión del primer paciente en Estados Unidos en su ensayo clínico de Fase IIb con vafidemstat, un inhibidor selectivo de la diana epigenética LSD1, en enfermos de Trastorno Límite de Personalidad (TLP).
PORTICO (Nº identificador ClinicalTrials.gov NCT04932291) es un ensayo de Fase IIb, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, para evaluar la eficacia y la seguridad de vafidemstat en pacientes con TLP. El ensayo tiene dos objetivos principales independientes entre sí: demostrar la reducción de la agresividad y agitación, y demostrar la mejoría global de la enfermedad. Está previsto incluir 156 pacientes en total, 78 en cada brazo del ensayo, y el ensayo tiene un diseño adaptativo con un análisis intermedio predefinido para ajustar el tamaño de la muestra en caso de una variabilidad excesiva en torno a los criterios de valoración o una tasa de placebo inesperadamente alta. El estudio ya está autorizado en Europa por las Agencias del Medicamento de España, Alemania y Bulgaria.
El Dr. Michael Ropacki, Director Médico para SNC de Oryzon, ha comentado: “Estamos muy contentos de que el ensayo global PORTICO haya incluido el primer paciente en los Estados Unidos, en colaboración con Adams Clinical de Boston. Vafidemstat ofrece un enorme potencial para ser una opción terapéutica segura, eficaz y bien tolerada en el Trastorno Límite de la Personalidad, una población con una gran necesidad médica no resuelta, y sin tratamientos farmacológicos seguros o eficaces aprobados.”
PORTICO se basa en los datos clínicos obtenidos en el ensayo de Fase IIa REIMAGINE, donde vafidemstat redujo la agitación-agresión en pacientes con trastorno por déficit de atención e hiperactividad (TDAH), trastorno del espectro autista (TEA) y TLP después de 2 meses de tratamiento, y en el ensayo de Fase IIa REIMAGINE-AD, donde vafidemstat redujo la agitación-agresión en pacientes con enfermedad de Alzheimer grave y moderada después de 6 meses de tratamiento. Vafidemstat ha demostrado ser seguro y bien tolerado en múltiples ensayos clínicos en más de 300 sujetos tratados con vafidemstat, algunos de ellos con tratamiento continuado de hasta 24 meses. PORTICO basa su racional científico en la capacidad de vafidemstat de inhibir LSD1 de forma selectiva y modular la agresión y sociabilidad, según se ha probado en varios modelos preclínicos (ver Maes et al., PLOS ONE 2020 https://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0233468).
Sobre Oryzon
Fundada en 2000 en Barcelona, España, Oryzon es una compañía biofarmacéutica de fase clínica líder europea en Epigenética. Oryzon tiene una de las carteras más fuertes en el sector. El programa LSD1 de Oryzon tiene en la actualidad dos moléculas en ensayos clínicos de Fase II, vafidemstat y iadademstat. Además, Oryzon cuenta con programas en curso para el desarrollo de inhibidores contra otras dianas epigenéticas. La compañía posee también una fuerte plataforma tecnológica para la identificación de biomarcadores y valida biomarcadores y dianas para una variedad de enfermedades oncológicas y neurológicas. La compañía tiene oficinas en España y EEUU. Oryzon es uno de los valores biotecnológicos más líquidos de Europa, con más de 90 millones de acciones negociadas en 2020. Para más información, visitar www.oryzon.com
Sobre Vafidemstat
Vafidemstat (ORY-2001) es una pequeña molécula oral, que actúa como inhibidor de LSD1 optimizado para SNC. La molécula actúa a diferentes niveles, reduciendo el deterioro cognitivo, la pérdida de memoria y la neuroinflamación, y además ejerce efectos neuroprotectores. En modelos preclínicos vafidemstat restaura el deterioro cognitivo y elimina la agresividad exacerbada de los ratones SAMP8, un modelo de envejecimiento acelerado y Enfermedad de Alzheimer (EA), a niveles normales y también reduce la evitación social e incrementa la sociabilidad en diferentes modelos murinos. Además, vafidemstat ha mostrado una eficacia rápida, potente y duradera en varios modelos preclínicos de esclerosis múltiple (EM). Oryzon ha llevado a cabo dos estudios clínicos de Fase IIa en agresividad en pacientes con diferentes enfermedades psiquiátricas (REIMAGINE) y en pacientes agitados/agresivos con EA moderado o severo (REIMAGINE-AD), con resultados clínicos positivos reportados en ambos. Otros estudios clínicos de Fase IIa con vafidemstat finalizados son el estudio ETHERAL en pacientes con EA leve o moderada, donde se ha demostrado una disminución significativa del biomarcador de inflamación YKL40 tras 6 y 12 meses de tratamiento, y el estudio piloto, de pequeña escala SATEEN en pacientes con EM remitente-recurrente y EM secundaria progresiva, donde también se ha observado actividad antiinflamatoria. Vafidemstat ha sido evaluado además en un ensayo de Fase II en pacientes graves por Covid-19 (ESCAPE) donde se evaluó la capacidad del fármaco de prevenir el Síndrome de Distrés Respiratorio Agudo, una de las complicaciones más graves de la infección viral, donde mostró efectos antiinflamatorios significativos en pacientes de Covid-19 graves. Actualmente vafidemstat está en dos ensayos clínico de Fase IIb en pacientes con trastorno límite de la personalidad (PORTICO) y en pacientes con esquizofrenia (EVOLUTION). Oryzon también está desplegando un enfoque de medicina de precisión en SNC con vafidemstat en subpoblaciones de pacientes definidas genéticamente de ciertas enfermedades del SNC.
Sobre el Trastorno Límite de la Personalidad
El Trastorno Límite de la Personalidad (TLP), Borderline Personality disorder (BPD) en inglés, es una de las enfermedades psiquiátricas más complejas, debilitantes desde el punto de vista funcional y de coste más elevado para los sistemas de salud, que afecta a entre el 0,5 y el 1,6% de la población general. Los pacientes con TLP suelen experimentar inestabilidad emocional, impulsividad, creencias irracionales y percepción distorsionada, y relaciones intensas pero inestables con los demás. Hasta un 10% de las personas afectadas mueren por suicidio. Se trata de una importante necesidad médica no resuelta. La psicoterapia es el tratamiento de primera línea y, aunque pueden recetarse medicamentos para tratar síntomas específicos, no existe ningún tratamiento aprobado por la FDA para pacientes con TLP. Se calcula que alrededor de 1,4 millones de pacientes con TLP en EE.UU. son tratados con fármacos no aprobados para TLP, aprobados para otras indicaciones y que sólo tratan síntomas en lugar de la propia enfermedad.
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