Información para pacientes

Oryzon tiene actualmente dos fármacos en fase de investigación clínica, ORY-1001, un inhibidor selectivo de LSD1 para cáncer, y ORY-2001, un inhibidor dual de LSD1 y MAOB para enfermedades neurodegenerativas.

Oryzon ha llevado a cabo un primer estudio clínico con ORY-1001 en pacientes con leucemia aguda, y especialmente en aquellos que tienen una alteración en el gen MLL y otras alteraciones genómicas específicas.

Con ORY-2001, Oryzon ha completado un estudio clínico de Fase I en voluntarios sanos, y ha iniciado dos estudios clínicos de Fase IIa en Esclerosis Múltiple y en Alzheimer, en fase de reclutamiento de pacientes.

Ambos medicamentos experimentales de Oryzon tienen como diana terapéutica la demetilasa específica de lisinas LSD1, una enzima crítica implicada en la regulación de histonas y en la remodelación de la cromatina, y al hacer esto, incide en la regulación de importantes genes implicados en el control de la diferenciación, supervivencia y proliferación celular.

Los compuestos de Oryzon son medicamentos en investigación, lo que significa que están siendo evaluados en ensayos clínicos y todavía no están disponibles para su uso fuera del marco regulador de la investigación clínica. La aprobación por parte de las autoridades regulatorias como la U.S. Food and Drug Administration (FDA) o la Agencia Europea del Medicamento (EMA) al final de su desarrollo clínico permitirá entonces y no antes que nuestros medicamentos estén disponibles para los pacientes que los necesitan.

Mientras tanto, nuestra prioridad está focalizada en avanzar en los ensayos clínicos y obtener los datos necesarios para la revisión y aprobación final de nuestros medicamentos por parte de las autoridades sanitarias. A continuación se incluye un resumen de los ensayos clínicos de los que Oryzon es sponsor.

 

Estudios en curso

Estudio SATEEN (SeguridAd, Tolerabilidad y Eficacia de un enfoque EpigeNético para el tratamiento de la esclerosis múltiple)

“Randomised, double-blind, placebo-controlled, 3-arm, 36 weeks parallel-group study to evaluate the safety and tolerability of ORY-2001 in patients with Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis (RRMS) and Secondary Progressive Multiple Sclerosis (SPMS)”.

Este es un estudio de Fase IIa para evaluar la seguridad y tolerabilidad de ORY-2001 comparado con placebo en pacientes con Esclerosis Múltiple.

El estudio se lleva a cabo en España y los centros participantes son:

  • CEMCAT - Hospital Vall d’Hebron, Barcelona
  • Hospital Quiron, Madrid
  • Hospital Virgen de la Macarena, Sevilla
  • Hospital Josep Trueta, Girona
  • Hospital Universitario Germans Trias i Pujol, Badalona
  • Hospital Universitario y Politécnico de La Fe, Valencia
  • Hospital Regional Universitario Carlos Haya, Malaga
  • Hospital Puerta de Hierro, Madrid
  • Hospital del Mar, Barcelona

Estatus: actualmente reclutando pacientes

Para más información respecto a este estudio clínico, consulte el Registro de Estudios Clínicos de la UE.

 

Estudio ETHERAL (Epigenetic THERapy in ALzheimer’s Disease)

“A multicentre, multinational, randomised, double-blind, placebo-controlled, 3-arm, 24-week parallel-group study to evaluate the safety, tolerability and preliminary efficacy of ORY-2001 in patients with mild-moderate Alzheimer's Disease”.

Este es un estudio internacional y multicéntrico de Fase IIa para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de ORY-2001 comparado con placebo en pacientes con Alzheimer leve-moderado.

El estudio se lleva a cabo en España, Francia y Reino Unido, y está ya aprobado en los tres países. Los centros participantes actualmente activos y reclutando pacientes son:

  • Hospital Vall d’Hebrón, Barcelona
  • Fundación ACE, Barcelona
  • Hospital Santa Maria, Lleida
  • Sant Pancras Clinical Research, London
  • Re:Cognition Health London
  • Re:Cognition Health Guildford
  • Re:Cognition Health Birmigham
  • Re:Cognition Health Plymouth

Estatus: actualmente reclutando pacientes

Para más información respecto a este estudio clínico, consulte el Registro de Estudios Clínicos de la UE.

 

Estudios finalizados

“A phase I study of Human Pharmacokinetics and Safety of ORY-1001, an LSD1 inhibitor, in relapsed or refractory acute leukemia”.

Este es un estudio para establecer la farmacocinética (cómo procesa el organismo humano al medicamento) y la seguridad del nuevo medicamento contra el cáncer ORY-1001, en cáncer de sangre y de médula ósea, después de tratamiento o remisión. El estudio incluía una fase de extensión en una población de leucemia específica para la evaluación preliminar de la eficacia del medicamento. Este estudio, que se llevó a cabo en 10 hospitales en España, Francia y Reino Unido, ha finalizado y se presentó resultados preliminares del mismo en el congreso de la American Society of Hematology (ASH) en diciembre de 2016. La correspondiente publicación de los resultados finales en una revista científica está en preparación.

Para más información respecto a este estudio clínico, consulte el Registro de Estudios Clínicos de la UE.

 

“A Study to Assess the Safety, Tolerability and Pharmacokinetic of Single and Multiple Oral Doses of ORY-2001 in Healthy Male, Female Subjects and Elderly Population”.  

Este es un estudio en Fase I que se ha llevado a cabo en el Hospital de St. Pau de Barcelona en voluntarios sanos para valorar la seguridad y la farmacocinética del nuevo medicamento ORY-2001. El estudio ha finalizado y los resultados finales se presentaron en la Conferencia Internacional de la Asociación de Alzheimer (AAIC) en julio de 2017. Dichos resultados se publicarán próximamente en una revista científica.